以下是引用夜未央在2008-9-1 1:21:00的发言: 我不求根治,只要发明一种药一次可以控制几年不发病,就已经很知足了,最起码可以舒舒服服地过日子。
其实不要说控制几年,只要有一种类似于胰岛素之于糖尿病的特效药,每隔一周用药或者长期用药,只要能保证有效并且没有副作用就行
就像糖尿病一样,必须不间断应用胰岛素,但长期应用不影响身体健康,就跟正常人一样
暂且让我来乐观的估计一下P病治疗药物的研发时间吧,呵呵
第一阶段:未来10年—20年间,第一批特效药研制成功,以精确靶点的免疫抑制为方向,即还是以免疫抑制为主,但不像早期使用的免疫抑制剂是全面降低免疫力,最后导致白血病、癌症等,这种药是针对特定的某类免疫功能的,因此副作用小,效果好。目前在北京、上海已经开展临床实验的健若肤(每周一针,3月后每月一针)就是这种药物的雏形或初级阶段,但健若肤还远远达不到特效药的标准,因为只能保证较高的有效率,但远远不能保证治愈率达到90%以上,副作用也不明朗。但以此为基础与方向,10年-20年内出现精确靶点的免疫抑制剂的特效药应该是可能的。届时的情况时,P病严重到一定程度时,每周一针或每月一针持续治疗,痊愈后每季或每半年巩固一针,长期用针或稳定后观察。
第二阶段:未来20年—40年间,第二批特效药研制成功,以基因修复为方向,原理大致为抽取本体存在问题的白细胞,在体外将缺失的基因片段或者对抗P病的加强型片段插入,然后输回本体。因P病的基因序列未测定完成,所以目前暂时无任何基于该种原理对P病的治疗方法。但可以期待的是,对于部分已经能明确基因片段的病,用该方法取得了很好的疗效。这里在后贴中将给一个案例。所以,现在等待的是将P病的基因序列测定,找到一个能够对抗P并的基因片段,那么随后就是临床的实验和逐步完善。以此为方向,20年-40年内出现体外基因强化的疗法是可能的。届时的情况是,每月一针或出现症状后一针,长期用针。
第三阶段:未来60年,基于第一阶段与第二阶段的治疗数据,更进一步明确P病的诱发原因和存在易感的基因片段,明确了致病机理,采用修复自体骨髓白细胞的方法,抽取自体骨髓进行基因强化或修复再回输(类似现在治疗白血病的方法,而且目前发现异体骨髓移植对P的根治亦有疗效),基本能根治大部分P并及大部分皮肤病。届时的情况是,不严重的P病采用精确免疫抑制剂或自体血液白细胞回输治疗长期治疗,对于严重的P病采用自体骨髓白细胞移植的疗法一次性治疗。
那么现在离第一阶段还有10-20年,病友们需要坚持等待,平时多注意身体,尽量远离激素和广谱免疫抑制剂。
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